Mislav
Tinejdžerka s leukemijom izliječena nakon pionirskog tretmana uređivanja stanica
Budući da boluje od akutne limfoblastične leukemije T-stanica, nije se mogla liječiti kemoterapijom ili transplantacijom koštane srži
Tinejdžerica se oporavlja od leukemije nakon što je postala prva pacijentica na svijetu koja je primila pionirski tretman za uređivanje stanica.
13-godišnjakinji, po imenu Alyssa, iz Leicestera, dijagnosticirana je akutna limfoblastična leukemija T-stanica , koja se nije mogla liječiti kemoterapijom ili transplantacijom koštane srži.
Bez ikakvih opcija, liječnici u bolnici Great Ormond Street u Londonu pokušali su s revolucionarnom eksperimentalnom terapijom u kojoj su donirane imunološke T-stanice genetski uređene kako bi ciljale na njezin rak.
Tehnika, poznata kao bazno uređivanje, prvi je put da je liječenje raka promijenilo temeljne građevne blokove DNK.
Stručnjaci su promijenili genetski kod imunoloških stanica kako bi im omogućili da love i ubijaju kancerogene T-stanice ostavljajući same sebe na miru.
Nakon samo 28 dana, Alyssa je bila u remisiji i nakon druge transplantacije koštane srži kako bi se obnovio njezin imunološki sustav, leukemija se sada ne može detektirati. Oporavlja se kod kuće i nada se da će se uskoro vratiti u školu.
Profesor Waseem Qasim, profesor stanične i genske terapije na UCL GOS ICH i konzultant imunolog na GOSH rekao je: “Ovo je sjajna demonstracija kako, uz stručne timove i infrastrukturu, možemo povezati vrhunske tehnologije u laboratoriju sa stvarnim rezultatima u bolnica za pacijente .
Profesor Waseem Qasim rekao je da ovo ‘utire put drugim novim tretmanima i konačno boljoj budućnosti za bolesnu djecu’
“To je naš najsofisticiraniji stanični inženjering dosad i utire put drugim novim tretmanima i konačno boljoj budućnosti za bolesnu djecu.”
Da bi se stvorile stanice, zdrave T-stanice donora trebalo je konstruirati u četiri faze. Prvo, trebalo je ukloniti receptore iz doniranih stanica kako bi se izbjeglo odbacivanje.
Zatim je uklonjena “zastavica” poznata kao CD7 koja ih identificira kao T-stanice, tako da proizvedene stanice nisu završile uništavajući jedna drugu.
U trećem koraku, druga “zastavica”, nazvana CD52, odrezana je kako bi uređene stanice učinile nevidljivima za lijekove koji su davani pacijentu tijekom procesa liječenja.
Konačno, dodan je receptor koji omogućuje stanicama da prepoznaju leukemijske T-stanice .
Te su promjene postignute “uređivanjem baza” – kemijskom pretvorbom pojedinačnih nukleotidnih baza ili slova DNK koda, koja nose upute.
Na primjer, promjena nukleotidnih baza u genu za CD7 iz citozina u timin stvara ekvivalent genetske točke i zaustavlja imunološki sustav koji napada T-stanice.
Alyssi je dijagnosticirana T-stanična leukemija u svibnju 2021., nakon dugog razdoblja za koje je obitelj mislila da su prehlade, viroze i opći umor.
Alyssa je odlučila donirati svoju kosu kada je saznala da će je svejedno izgubiti
Unatoč mjesecima liječenja u bolnicama u Leicesteru i Sheffieldu, liječnici nisu uspjeli staviti njezin rak pod kontrolu i vratiti ga u remisiju.
Kiona, Alyssina majka, rekla je: “Na čudnom smo oblaku devet da budem iskrena – nevjerojatno je biti kod kuće.
“Liječnici su rekli da je prvih šest mjeseci najvažnije i da ne želimo biti previše opušteni, ali stalno smo mislili ‘Ako se mogu riješiti toga, samo jednom, ona će biti u redu.’ I možda ćemo biti u pravu.
„Nadajmo se da ovo može dokazati da istraživanje djeluje i da ga mogu ponuditi većem broju djece – sve je ovo moralo biti za nešto. Čini se tako besmislenim.
“Alyssa se želi vratiti u školu i to bi uskoro mogla biti stvarnost.”
Kliničko ispitivanje u tijeku
Trenutno je otvoreno kliničko ispitivanje za ovaj tretman i ima za cilj angažirati do 10 pacijenata s T-staničnom leukemijom koji su iscrpili sve konvencionalne mogućnosti liječenja.
Ako se pokaže uspješnim, timovi za transplantaciju koštane srži i CAR T-stanice na GOSH-u se nadaju da će se moći ponuditi djeci ranije kada budu manje bolesna.
Dr. Robert Chiesa, konzultant za transplantaciju koštane srži i CAR T-staničnu terapiju u GOSH-u, rekao je: “Ovo je prilično izvanredno, iako je to još uvijek preliminarni rezultat, koji treba pratiti i potvrditi tijekom sljedećih nekoliko mjeseci.
“Cijeli tim ovdje u GOSH-u iznimno je sretan zbog Alysse i njezine obitelji i bila je privilegija raditi s njima u proteklih nekoliko mjeseci. “
Rezultati su predstavljeni ovog vikenda na godišnjem sastanku Američkog društva za hematologiju u New Orleansu, SAD.